2.3 La sperimentazione dei farmaci

In questa pagina:
Descriviamo le varie fasi dell'iter che la sperimentazione di un farmaco deve seguire prima di essere messo in commercio.

Prima di poter essere messi in commercio tutti i nuovi farmaci devono superare in successione una lunga fase sia di sperimentazione pre-clinica sia di sperimentazione clinica (si usa spesso il termine inglese clinical trial). Segue una breve descrizione delle quattro fasi e in particolar modo della seconda fase, che si occupa di indagare l’efficacia del farmaco in esame.

Le quattro fasi per l'immissione in commercio di un farmaco

Fase 0: sperimentazione pre-clinica
Essa ha lo scopo di accertare che il composto in esame ha l'efficacia desiderata sul bersaglio farmacologico e un accettabile grado di sicurezza per l'utilizzo. Vengono svolti alcuni test su un cosiddetto modello sperimentale della malattia, vale a dire un sistema che esibisce lo stesso bersaglio farmacologico per cui si studia il farmaco.

Fase 1: farmacologia clinica
Lo scopo principale di questa prima fase è quello di dare una prima valutazione sulla sicurezza del farmaco in esame ricercando la dose massima di farmaco tollerata nell’uomo sano, di determinare quello che accade al farmaco nel corpo umano, cioè come viene assorbito, metabolizzato ed escreto e di valutare i possibili effetti collaterali e le possibili interazioni con altri farmaci.

Fase 2: studio di efficacia
Lo scopo principale è quello di valutare l'efficacia del farmaco (a un preciso dosaggio e con una definita posologia) in un ristretto numero di pazienti affetti dalla malattia o dalla condizione clinica per la quale il farmaco è proposto. In questi studi clinici controllati randomizzati i pazienti vengono divisi in due campioni omogenei (campione sperimentale e campione di controllo), ovvero i pazienti sono assegnati a caso a uno dei due gruppi; il campione sperimentale riceve il trattamento sperimentale, cioè il farmaco in esame, mentre il campione di controllo riceve una terapia standard (ad esempio un farmaco già utilizzato per la stessa patologia) oppure un placebo, cioè una preparazione apparentemente identica a quella che si vuole testare ma che non contiene alcun principio attivo. Siccome durante questi studi sia i soggetti esaminati sia gli sperimentatori possono essere involontariamente condizionati da aspettative, da preconcetti o semplicemente da determinate informazioni, è necessario predisporre procedure e protocolli d'indagine che eliminino il rischio di errori di interpretazione e portino a una valutazione oggettiva dei dati.

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Dunque, al fine di ottenere risultati attendibili, viene adottata principalmente la cosiddetta procedura di controllo a doppio cieco, nella quale né i pazienti né gli sperimentatori sanno chi sta assumendo la cura sperimentale e chi il placebo. Le etichette dei farmaci e dei placebo portano dei codici, che vengono svelati solo alla fine dell'esperimento, o in caso di necessità. In uno studio in doppio cieco l'efficacia della terapia farmacologica viene valutata facendo il confronto tra i dati ottenuti nei pazienti trattati con il farmaco e in pazienti trattati con il placebo. Solo se c'è una differenza statisticamente significativa tra i due tipi di trattamento e solo se questa è a favore del campione sperimentale si può dire che il farmaco in esame ha un'efficacia terapeutica.

Fase 3: studio multicentrico
In questa fase, come suggerisce l’aggettivo “multicentrico”, viene coinvolto un numero più ampio di pazienti e di centri di ricerca al fine di approfondire i dati di efficacia, di valutare il dosaggio più opportuno, di monitorare gli eventuali effetti collaterali su un campione statisticamente più significativo e di superare il problema della variabilità individuale, cioè la possibilità che pazienti diversi reagiscano al farmaco in modo diverso.


Fonti:
www.cicap.org/new/articolo.php?id=100414
www.automedicazione.it/default.aspx?idPage=7951&Tab=2
www.polesine.com/pagine/salute/altre/a005.htm